骨髓增生性疾病的治疗与管理

更新日期:2019年11月26日
  • 作者:Haleem J Rasool,医学博士,FACP;主编:Emmanuel C Besa医学博士更多…
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治疗

方法注意事项

疾病亚型的治疗因疾病亚型而异。有关完整讨论,请参阅以下Medscape文章:

下一个:

慢性骨髓性白血病的治疗

甲磺酸伊马替尼,aBCR-ABL.特异性酪氨酸激酶抑制剂(TKI)被批准用于费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期(CML)。在一项18个月的研究中,完全缓解率为76.2%,主要细胞遗传学缓解率为87.1%。伊马替尼也适用于细胞危象期、加速期或干扰素治疗失败后的慢性期CML。这是大多数病人的治疗选择。 1

干扰素,通常作为皮下每日注射剂量500万U,在一些CML患者产生血液学和分子缓解。在这些患者中,有证据表明它能延长生存时间。一些达到分子缓解的患者存活了10年以上。据报道,在阿尔法干扰素中加入低剂量的阿糖胞嘧啶可以达到更高的缓解率。对α干扰素治疗不耐受的慢性粒细胞白血病患者可用羟基脲治疗。

达沙替尼(Sprycel)是一种TKI适应症,适用于对伊马替尼等既往治疗有耐药性或不耐受的慢性、加速或髓样或淋巴样成细胞期CML成人患者的治疗。Nilotinib (Tasigna)是一种TKI适应症,用于对先前治疗(包括伊马替尼)耐受或不耐受的成年患者慢性期和加速期费城染色体阳性CML的治疗。

如果有人类白细胞抗原(HLA)匹配的供者,可以考虑在年轻慢性慢性粒细胞白血病患者中进行造血干细胞移植。

当疾病进展到爆炸阶段(见下图),它被视为急性白血病,尽管结果通常是坟墓。

慢性骨髓患者外周血涂片 慢性粒细胞性白血病(CML)患者的外周细胞涂片显示多个母细胞。

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真性红细胞增多症的治疗

治疗真性红细胞增多(PV)是姑息。年轻(< 40岁),无症状PV患者可考虑单独进行治疗性采血以保持红细胞压积低于45%。

具有全身症状、血栓或出血史、高采血率的高危患者或年龄大于69岁的患者最好采用羟脲类骨髓抑制疗法。 232014年12月,美国粮食和药物管理局(FDA)扩大了JAK1 / JAK2抑制剂,Ruxolitinib(Jakafi)的批准,用于治疗对患者的患者进行患者,该患者对患者的反应不足或不能耐受羟基脲替代治疗。 24

老年患者可使用放射性磷(32P)治疗PV。然而,这并不适合年轻的患者,因为可能导致继发性白血病。

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治疗必需血小板血症

治疗必要的血小板增多(ET)的目的是减轻症状和预防并发症,因为目前没有可用的治疗方式。治疗的目的是使血小板计数保持在参考范围内。这通常可以用羟基脲或安格列德来实现。

与其他传统疗法相比,鲁索利替尼的疗效仍然是一个问题。在对羟脲治疗有抵抗或不耐受的ET患者中,ruxolitinib可显著改善一些疾病相关症状,但与MAJIC随机2期试验中最佳可用治疗相比,血栓、出血或转化率无差异。 25

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原发性骨髓纤维化的治疗

无症状患者可以在临床上监测直至症状发展。对症MF的治疗方案包括以下内容:

  • 治疗贫血的方法是纠正可逆的促进因素,其次是促红细胞生成素、雄激素、免疫调节药物、皮质类固醇和脾切除术;然而,大多数病人最终变得依赖输血 26
  • 羟基脲有助于抑制循环细胞的数量
  • 对于骨髓抑制治疗无效的痛苦的、巨大的脾脏患者,偶尔可以采用放射治疗,但最终可能需要脾切除术
  • 两个病例报告提示口服双磷酸盐可能有助于减少与本病相关的骨髓纤维化

2011年11月,JAK1/JAK2抑制剂ruxolitinib (Jakafi)成为美国食品和药物管理局(FDA)批准的首个用于中、高风险骨髓纤维化患者的药物,包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和必要性血小板增多症后骨髓纤维化。根据美国孤儿药物法案,并基于美国和国际上来自COMFORT-1和COMFORT-2试验的数据,批准速度加快。COMFORT-1试验的结果显示,经MRI或CT评估,接受ruxolitinib治疗的患者(n=309)在24周时脾脏体积显著减少(至少35%),与安慰剂相比(41.9% vs 0.7%)。 27

同种异体造血干细胞移植(ASCT)是疗效原发性髓纤维化(PMF)并且可能是所选患者的替代方案,其疾病对常规疗法难以 26然而,由于具有高移植相关的死亡率(20%-40%),甚至甚至提到了甚至提到了MF的患者的患者。ASCT仅限于少比例的MF患者,通常用于移植年龄较小的人,没有重要的共同生命和更高的预后类别。 28

骨髓纤维化(MF)患者进行移植前脾切除术是一个有争议的问题。虽然该手术改善了血液恢复,但它可能导致严重的疾病。Robin和同事回顾性分析了85例连续接受MF移植的患者的数据,其中包括39例在移植前进行了脾切除术的患者。大多数患者有PMF(78%),被认为是高危患者(84%国际动态预后评分系统中-2或更高),并在降低强度的调节方案(82%)后接受了来自hla匹配的同胞捐赠者(56%)的移植。一半的脾切除患者出现手术或术后并发症,最常见的是血栓形成和出血。然而,再移植脾脏切除术与非复发死亡率或移植后复发无关,但与改善的总生存期(OS)和无事件生存期(EFS)有关。 29

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磋商

对于需要反复抽血、输血和/或化疗的患者,可能需要进行永久性中心静脉通路装置放置的外科会诊。

当脾放疗被认为是合适的时候,放疗肿瘤学家可能需要参与某些病例。

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饮食和活动

大规模的脾肿大通常与椎骨开胃和左上象限不适和早期饱腹感相关。患有这些症状的患者常常吃频繁,小餐而不是3顿饭。

不鼓励骨髓增生性疾病患者限制日常活动,但鼓励他们避免可能导致腹部创伤的身体活动,因为巨大的脾脏很可能破裂,有时是对最小创伤的反应。

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