药物治疗
药物概述
范可尼贫血是少数对雄激素反应超过50%的再生障碍性贫血之一。造血生长因子有时对范可尼贫血有帮助。
下一个:
雄激素的代理
课堂总结
在骨髓衰竭引起的贫血中，这些能促进促红细胞生成素的产生和尿排泄，并常常刺激红细胞生成不足引起的贫血的红细胞生成。它们似乎使造血干细胞对分化更加敏感，但确切的机制尚不清楚。在美国，常用的药物是口服羟甲氧酮，这是一种17- β -羟化雄激素。
尽管口服雄激素有肝毒性的风险，但它们比肠外雄激素更容易用于儿童。应使用最低有效剂量。最近的研究表明，药效较低的雄激素丹那唑可能有效地延缓范可尼贫血患者的临床显著细胞减少的发生。
Oxymetholone (Anadrol-50)
这是一种口服配方睾酮的合成代谢和雄激素衍生物。
α -乙基睾酮(达那唑、达那宁)
一种肠外脂溶性雄激素已经被实验研究过了，有时因为它的雄激素不那么具有雄激素作用而被选择，尽管一项正在进行的大型试验的结果还没有发表。与其他雄激素相比，肝肿瘤的风险尚未确定。与羟甲氧酮一样，应使用最低有效剂量。
以前的
下一个:
纤溶药物
以前的
下一个:
造血生长因子
课堂总结
这些因子是作用于造血细胞的糖蛋白，通过与特定的细胞表面受体结合，刺激增殖、分化、承诺和一些末端细胞功能激活。
白细胞生成素(g - csf Neupogen)
Filgrastim是一种G-CSF，激活和刺激中性粒细胞的产生、成熟、迁移和细胞毒性。
以前的
媒体画廊
-
一例3岁范可尼贫血患者。注意多种出生缺陷，包括身材矮小，小头畸形，小眼，内眦皱褶，拇指悬垂，输尿管再植部位，先天性髋关节脱位，脚底晃动。(修改BP, Young NS。骨髓衰竭综合症。在:Nathan DG, Oski FA，编。婴幼儿血液学，第4版。费城，PA: WB Saunders, Inc, 1993: 216-316。
-
上图中3岁的范可尼贫血患者。(修改BP, Young NS。骨髓衰竭综合症。在:Nathan DG, Oski FA，编。婴幼儿血液学，第4版。费城，PA: WB Saunders, Inc, 1993: 216-316。
-
Café 3岁范可尼贫血患者的au lait斑和低色素区。和之前图片中的病人一样。(修改BP, Young NS。骨髓衰竭综合症。在:Nathan DG, Oski FA，编。婴幼儿血液学，第4版。费城，PA: WB Saunders, Inc, 1993: 216-316。
-
3岁范可尼贫血患者(与前面图片中的患者相同)的拇指被线连接。(修改BP, Young NS。骨髓衰竭综合症。在:Nathan DG, Oski FA，编。婴幼儿血液学，第4版。费城，PA: WB Saunders, Inc, 1993: 216-316。
的4
